目的:探索入神经干细胞(neural stem cell,NSC)移植治疗小脑萎缩(cerebellar atrophy,CA)的有效性.方法:8～10周龄人胚胎的小脑细胞在体外稳定扩增后,借助立体定向技术将其植入经MRI证实的21例CA患者的小脑齿状核内,将NSC(3×107/0.3 ml)缓慢注入小脑齿状核(此前注入地塞米松0.5 mg/0.1 ml).本组男8例,女13例,年龄19～71岁(平均46岁).结果:人胚胎小脑神经细胞可以在体外扩增,扩增的细胞可达1×107倍.移植病例未见明显的移植排斥反应.CA患者移植术后3个月临床症状改善的有效率为61.9%,术后6个月有效率为85.7%;随访12～28个月(平均18个月),有效率达90.4%.结论:应用体外扩增的人NSC可以治疗CA,而且临床安全、有效.